神经系统
柏金逊病、巴金森症候群、阿尔兹海默症、脂障、渐冻症、损伤、脊髓损伤、失眠、忧郁症、记忆力减退等。
间充质干细胞（MSCs）在治疗神经系统疾病中的作用主要包括以下几点：
1. **直接转分化**：MSCs可以在体内直接转分化为神经系统的细胞。
2. **改善局部微环境**：MSCs可以改善局部微环境，保护并促使残存的神经系统细胞增生与转分化。
3. **分泌细胞因子**：MSCs可以通过旁分泌、内分泌等作用分泌各种细胞因子，抑制组织凋亡、调节免疫炎症反应，并促进血管再生。
例如，MSCs已被用于治疗多发性硬化症。MSCs的外泌体可促使神经细胞及突触再生、抗发炎、抑制星状胶质细胞增生、增加血脑屏障完整性，回复受损大脑之认知、学习、记忆功能。
临床案例
15例NMOSD患者，年龄范围47 (14; 19–63)。所有患者均接受骨髓来源的3-4代内单次静脉输注1.0 × 108个自体MSC。研究的主要终点是通过MRI观察到的年化复发率(ARR)和炎性病变减少反映的疗效。MSC输注后12个月，平均ARR降低（1.1比0.3，P = 0.002），视神经和脊髓T2或钆增强T1病灶减少。这些患者的残疾减少（EDSS，4.3 vs. 4.9，P = 0.021；视力，0.4 vs. 0.5，P = 0.007）。患者视网膜神经纤维层厚度、视神经直径及上颈髓面积增加。未发现任何严重的MSC相关不良事件。MSC输注24个月时，15例患者中，13例(87%)保持无复发，平均ARR降至0.1；6例(40%)残疾改善，平均EDSS降至4.0。
