人類疾病的遺傳學通常是複雜的，一些最常見的遺傳疾病源於單一基因的突變，其中包括有亨廷頓舞蹈病、杜氏肌肉營養不良(DMD)，β地中海貧血，遺傳性AMD，單基因糖尿病等，這種基因突變疾病，已知超過5000種，影響全球至少2.5億人。 隨着CRISPR基因編輯技術的發展與廣泛應用，基因組編輯工具將可以用來失活或糾正患者的致病基因，為患有遺傳疾病的人提供治病和改善生活的治療方法。在幹細胞治療領域，通過基因編輯技術對自體全能幹細胞進行基因修復，讓健康的自體全能幹細胞分化成所需的組織細胞，可以實現遺傳疾病的治療，甚至是治癒。 imstem的基因編輯與修飾技術科學專職顧問David B.T Cox，師從CRISPR基因編輯巨頭張鋒教授，是CRISPR-Cas13 mRNA編輯技術的發明人,該技術將有可能安全的用於包括腫瘤、病毒感染、遺傳病等各種疾病的治療。在David的帶領下，imstem建成了針對幹細胞的基因編輯和修飾平台，集基礎研究與臨牀研究、治療應用於一體。

平台優勢

1. 對自體全能幹細胞進行基因編輯與修飾，然後分離出自體全能幹細胞單克隆，並擴增建系。經過基因組測序檢測，安全健康，無脱靶現象，且修復效率可達100%，可為患者提供優質、無免疫排斥的健康自體全能幹細胞。而目前傳統幹細胞的基因編輯，主要針對難分離的成體幹細胞，不僅幹細胞數量有限，而且幹細胞活性會隨着年齡增長而大大降低，因此，疾病治療效果往往比較有限。
2. CRISPR-Cas9技術具有高效、快速的對基因進行敲除或修復的特點，可用於治療包括β地中海貧血病，早老症等5000餘種單基因遺傳疾病。
3. CRISPR-Cas13技術具有安全性高，脱靶率低，RNA編輯效率高，臨牀開發週期短的特點[2]，可以用於治療各種腫瘤、病毒感染、自身免疫病、肌萎縮側索硬化症（ALS）等遺傳疾病。

臨牀價值

基因編輯技術可用於治療包括β地中海貧血，早老症，肌萎縮側索硬化症（ALS）等遺傳疾病。 以β地中海貧血治療為例：建立患者自體全能幹細胞系；篩選最優自體全能幹細胞進行基因編輯與修飾，解決基因缺陷；細胞定向分化獲得患者自己的造血幹細胞/造血祖細胞；造血幹細胞/造血祖細胞移植進行治療。