神經系統
柏金遜病、巴金森症候羣、阿爾茲海默症、脂障、漸凍症、損傷、脊髓損傷、失眠、憂鬱症、記憶力減退等。
間充質幹細胞（MSCs）在治療神經系統疾病中的作用主要包括以下幾點：
1. **直接轉分化**：MSCs可以在體內直接轉分化為神經系統的細胞。
2. **改善局部微環境**：MSCs可以改善局部微環境，保護並促使殘存的神經系統細胞增生與轉分化。
3. **分泌細胞因子**：MSCs可以通過旁分泌、內分泌等作用分泌各種細胞因子，抑制組織凋亡、調節免疫炎症反應，並促進血管再生。
例如，MSCs已被用於治療多發性硬化症。MSCs的外泌體可促使神經細胞及突觸再生、抗發炎、抑制星狀膠質細胞增生、增加血腦屏障完整性，回復受損大腦之認知、學習、記憶功能。
臨床案例
15例NMOSD患者，年齡範圍47 (14; 19–63)。所有患者均接受骨髓來源的3-4代內單次靜脈輸注1.0 × 108個自體MSC。研究的主要終點是通過MRI觀察到的年化復發率(ARR)和炎性病變減少反映的療效。MSC輸注後12個月，平均ARR降低（1.1比0.3，P = 0.002），視神經和脊髓T2或釓增強T1病灶減少。這些患者的殘疾減少（EDSS，4.3 vs. 4.9，P = 0.021；視力，0.4 vs. 0.5，P = 0.007）。患者視網膜神經纖維層厚度、視神經直徑及上頸髓面積增加。未發現任何嚴重的MSC相關不良事件。MSC輸注24個月時，15例患者中，13例(87%)保持無復發，平均ARR降至0.1；6例(40%)殘疾改善，平均EDSS降至4.0。
